Platforma de Exozomi EXO 001, Premieră Mondială, Permite CAR-T Multi-Țintă In Vivo pentru Tumori Solide

Dezvoltată în comun de China Medical University Hospital și Ever Supreme Bio Technology, platforma demonstrează eliminarea convingătoare a tumorilor în stadii preclinice în mai multe modele

TAICHUNG, 13 februarie 2026 /PRNewswire/ — Cancerul s-a clasat de mult timp printre principalele cauze de deces în Taiwan, iar tumorile solide reprezintă mai mult de 90% din cazurile de cancer la nivel mondial—făcându-le cea mai dificilă frontieră pentru terapia cu celule CAR-T. China Medical University Hospital (CMUH) a anunțat astăzi că, în colaborare cu Ever Supreme Bio Technology, a dezvoltat cu succes prima platformă din lume EXO 001 de exozomi țintiti, o tehnologie revoluționară care permite programarea directă in vivo a celulelor T pentru a genera celule CAR-T bazate pe nanocorpi multi-țintă.

În multiple modele animale cu tumori solide, EXO 001 a demonstrat eficacitate terapeutică semnificativă, incluzând eradicarea completă a tumorii în cazuri selectate, oferind o strategie de tratament fundamental nouă pentru pacienții cu malignități solide avansate.

Programarea imună in vivo depășește limitările terapiei CAR-T convenționale

Conform Dr. Der-Yang Cho, superintendentul CMUH, atât terapiile CAR-T autologe, cât și cele alogenice se bazează în prezent pe procese complexe și consumatoare de timp de fabricare a celulelor ex vivo. Pentru pacienții cu tumori solide care progresează rapid, aceste abordări sunt adesea prea lente pentru a satisface nevoile clinice și rămân constrânse de respingerea imună, eșecul fabricării și costurile ridicate.

Inovația centrală a EXO 001 constă în repozitionarea exozomilor ca purtători pentru programarea imună in vivo, reprezentând o evoluție avansată a platformei CAR001 aflată în prezent în evaluare clinică.

După administrarea intravenoasă, EXO 001 circulă prin organe imune cheie precum splina, unde livrează cu precizie gene Nb-CAR.BiTE către celulele T CD3-pozitive. Acest lucru permite programarea genetică directă în corpul pacientului, convertind celulele T native în celule CAR-T multi-țintă capabile să infiltreze tumorile solide, să ucidă celulele canceroase și să demonteze micromediul tumoral imunosupresor.

Acest design permite celulelor imune să fie "antrenate in vivo și desfășurate imediat", combinând compatibilitatea imună a terapiei CAR-T autologe cu disponibilitatea gata de utilizare și scalabilitatea asociate de obicei cu abordările alogenice—un factor esențial în eficacitatea EXO 001 împotriva tumorilor solide. 

Date convingătoare din studii pe animale

Rezultate preclinice convingătoare: eliminarea tumorii și supraviețuire extinsă

Dr. Cho a remarcat că în modele murine de cancer colorectal, cancer pancreatic, tumori cerebrale maligne și cancer ovarian, administrarea intravenoasă a EXO 001 a generat cu succes celule CAR-T in vivo. Aceste celule au penetrat eficient micromediul tumoral, au inhibat semnificativ creșterea tumorii și au extins supraviețuirea de două până la trei ori. La unele animale, tumorile au fost complet eliminate cu rezultate pe termen lung, fără recidivă.

Prin utilizarea exozomilor ca vehicul de livrare a genelor și medicamentelor, EXO 001 realizează biocompatibilitate și siguranță mai ridicate în comparație cu vectorii virali sau materialele lipidice sintetice. Această abordare reduce imunogenicitatea, minimizează riscul de furtună citokinică și formarea de anticorpi anti-medicament și reduce riscurile generale legate de imunitate.

O platformă cu avantaje clinice și industriale clare

Wen-Liang Huang, Director General al Ever Supreme Bio Technology, a subliniat că EXO 001 oferă nu numai inovație academică, ci și un potențial translațional și de comercializare puternic, incluzând:      

1. Aprovizionare din linie celulară unică cu calitate stabilă
   Exozomii derivați dintr-o singură linie celulară modificată genetic minimizează variabilitatea donatorilor și susțin producția standardizată și controlul calității.
2. Fabricare scalabilă aliniată cu standardele internaționale
   Producția poate fi realizată în sisteme complet închise, automatizate, conforme cu reglementările FDA din SUA pentru terapii bazate pe celule.
3. Disponibilitate gata de utilizare
   Elimină necesitatea cultivării celulare ex vivo specifică pacientului sau donatorului, permițând intervenția la timp pentru tumorile solide care progresează rapid.
4. Avantaje de cost și accesibilitate îmbunătățită
   Reduce semnificativ costurile generale de producție în comparație cu fabricarea tradițională CAR-T autologă.
5. Extensibilitate a platformei
   Dincolo de tumorile solide, platforma poate fi adaptată pentru a transporta gene CAR diferite, acizi nucleici sau medicamente cu molecule mici, susținând multiple indicații terapeutice.
6. Potențial pentru imunitate anti-tumorală pe termen lung
   Studiile pe animale indică inducerea celulelor CAR-T cu caracteristici de memorie imună, sugerând efecte anticanceroase mai durabile.

Momentum global în dezvoltarea CAR-T in vivo

În ultimii ani, CAR-T in vivo a apărut ca un focus cheie pentru liderii farmaceutici globali. Companii precum Gilead Sciences (Kite), AstraZeneca, Bristol Myers Squibb și AbbVie au investit activ în vectori virali, nanoparticule lipidice și tehnologii de programare imună bazate pe nanocarieri pentru a depăși limitările terapiei CAR-T convenționale în tumorile solide.

În acest peisaj global, platforma de exozomi țintiti EXO 001—dezvoltată în comun de CMUH și Ever Supreme Bio Technology—se remarcă prin utilizarea de exozomi derivați natural, cu biocompatibilitate ridicată, oferind o abordare diferențiată și competitivă la nivel internațional.

Următorii pași către traducerea clinică

Această cercetare a fost acceptată pentru publicare în revista recunoscută internațional Advanced Science (ianuarie 2026), a obținut brevete în Statele Unite și alte țări și a finalizat transferul de tehnologie. Dezvoltarea fabricării și pregătirea studiilor clinice sunt în curs de desfășurare, cu studii pe oameni anticipate încă din anul viitor, vizând pacienți cu cancer colorectal, cancer pancreatic, tumori cerebrale maligne și cancer ovarian.

Platforma EXO 001 reprezintă un nou orizont pentru imunoterapia tumorilor solide și un pas promițător înainte pentru pacienții cu cancer avansat.

Vizualizați conținutul original pentru a descărca materiale multimedia:https://www.prnewswire.com/news-releases/world-first-exo-001-exosome-platform-enables-in-vivo-multi-target-car-t-for-solid-tumors-302687447.html

SURSĂ China Medical University Hospital